Terapia con Stem Cells en Fibrosis Quística
- Tipo de Stem Cells: iPSC (Células madre pluripotenciales inducidas)
- Método de obtención: Obtención de fibroblastos de un paciente
con FQ por medio de biopsia transbronquial; para conseguir iPSC de los fibroblastos mediante reprogramación celular, con el cóctel clásico de cuatro
componentes que consta de: Oct3/4, Sox2, Klf4, C-Myc.
Posteriormente, corrección de la mutación de CFTR, ya sea con
CRISPR/Cas9 o nucleasas de dedos de zinc (ZFN); hacer crecer un número ilimitado de iPSC
corregidas; e inducir a las iPSC a diferenciarse; y desplegarlos nuevamente en el paciente
con FQ que donó el fibroblasto original como medicina personalizada.
- Vía de administración: Vía parenteral - intravenosa
- Resultados
Corto plazo: Visión innovadora sobre las iPSC, adicionalmente, no tienen implicaciones éticas.
Mediano plazo: Reducción de la hipoxemia, aumentando la función pulmonar.
Largo plazo: Disponer de modelos celulares de respuesta a fármacos, con el fin de lograr una terapia efectiva para la FQ.
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